國家藥監局3月18日發布《2024年度藥品審評報告》。報告顯示，2024年我國全年批準1類創新藥48個，涵蓋腫瘤、神經系統疾病、內分泌系統疾病和抗感染等近20個治療領域，一大批新藥好藥加速惠及患者。

自2020年《藥品注冊管理辦法》實施以來，共有496件藥品注冊申請納入優先審評審批程序，包括抗腫瘤藥物、皮膚及五官科藥物、內分泌系統藥物等，其中抗腫瘤藥物占比最多，為42.54%。

報告顯示，2024年國家藥監局加快創新藥、罕見病用藥和兒童用藥等急需藥品審批上市。批準1類創新藥48個品種，其中17個品種通過優先審評審批程序批準上市，11個品種附條件批準上市，13個品種在臨床試驗期間納入了突破性治療藥物程序。

批準罕見病用藥55個品種（未包括化學藥品4類仿制藥），其中20個品種通過優先審評審批程序加快上市，2個品種附條件批準上市。

批準兒童用藥106個品種，包含71個上市許可申請，其中20個品種通過優先審評審批程序加快上市。另批準35個品種擴展兒童適應證，大大緩解兒科用藥選擇。

除了兒童用藥保障增強以外，短缺藥可及性也明顯提升。2024年，國家藥監局批準短缺藥品117件（21個品種），近五年累計批準226件，覆蓋循環、神經等12個領域。

在突破性治療藥物程序方面，國家藥監局2024年共收到337件申請，同意納入91件（84項適應證），同比增加30%。自2020年《藥品注冊管理辦法》實施以來，累計納入突破性治療藥物程序294件（246項適應證），排名前三的分別是抗腫瘤藥物、神經系統疾病藥物和抗感染藥物。

藥品審評創新高 抗腫瘤藥研發領跑

2024年，我國藥品審評效率與質量顯著提升。國家藥監局全年審結各類藥品注冊申請18259件，同比增長16.2%，創歷史新高。我國創新藥研發活力迸發，抗腫瘤藥物領跑化學藥和生物制品。

2024年，抗腫瘤新藥臨床試驗申請和許可上市申請，在化學藥和生物制品中，均居首位，甚至占據半壁江山。

記者注意到，我國中藥現代化研發加速。2024年，創新中藥臨床試驗申請同比增長33.33%。與此同時，為了讓中國患者同步享受全球藥品創新研發的最新成果，國家藥監局全年批準境外已上市境內未上市的藥品89個品種，其中64個為首次批準上市，25個為已上市藥品增加適應證。

標準一致臨床互認 新藥審評接軌歐美日

2024年，國家藥監局成功連任新一屆ICH，也就是國際人用藥品注冊技術協調會管委會成員。目前，我國全面實施71個ICH指導原則，這意味著中國藥品審評標準與歐美日等國際監管機構趨同，實現國際接軌。

國家藥監局藥品審評中心質量管理處副處長白玉：2017年我國加入ICH（國際人用藥品注冊技術協調會），2024年6月我們是第三次連任。ICH作為全球藥品監管的“通用語言”，各監管機構采用統一技術標準，互認臨床試驗數據，促進新藥在全球同步上市，實現全球藥品監管一體化。

國家藥監局2024全年發布藥品研發技術指導原則73個，涉及放射性藥物、細胞和基因治療產品、中藥、罕見病用藥、兒童用藥等產品，截至2024 年底，我國累計發布藥品技術指導原則達555個。

國家藥監局藥品審評中心業務管理處處長許真玉：中國的審評體系正在以創新驅動、國際接軌、民生優先的核心原則，促進醫藥行業的高質量發展。未來隨著監管科學的不斷創新，中國的新藥將為全球的患者提供更多的“中國方案”。